Elk jaar krijgen honderden kinderen in Nederland te horen dat ze een nierziekte hebben. Voor hen is er op dit moment geen genezing mogelijk. Dat betekent: weinig energie, veel angst en grote onzekerheid. En ook: dagelijks een vracht aan medicijnen, vaak vervelende behandelingen en een veel kortere levensverwachting dan gezonde kinderen.

Nieuwe therapieën blijven uit, omdat medicijnontwikkeling voor zeldzame ziekten te duur en complex is. De Nierstichting wil dit doorbreken. Met deze bijdrage ontwikkelt ze een gentherapie voor cystinose, een ernstige kindernieraandoening. In zeven jaar wordt een prototype verwacht, met een klinische studie als volgende stap. Dit model kan ook voor andere zeldzame ziekten gebruikt worden.

Binnen onderzoek consortium Kidnie werken artsen en onderzoekers samen, waardoor kennisdeling versnelling mogelijk maakt. Met deze investering zet de Nierstichting een cruciale stap richting genezing van kindernierziekten.